无药可治的罕见病儿童：梦想是陪爷爷奶奶变老 ,罕见病

　　去年年底，粘多糖患儿顾若飞登上《中国梦想秀》舞台，表演沙画，画中一个女孩，有两只翅膀。

　　今天是国际粘多糖日。

　　身材矮小、面容粗陋、骨骼发育不良、智力低下……从婴幼儿到青少年，灯枯油尽。是“粘多糖贮积症”(以下简称粘多糖)的病症表现。

　　这种因缺陷基因引发的病症，慢慢心脏、骨骼、关节、神经系统，患者往往在青少年时期死亡。据不完全统计，目前我国至少有上千名“粘多糖”患儿。

　　目前，我国并没有粘多糖的对症之药。国外已生产出粘多糖部分症状类型的特效药，可缓解病情，延续生命。但此药尚未进入中国市场，中国地区患儿注射这种未经药监部门审批的特效药，是违规之举。

　　罕见病这种特效药年费用超百万元，有的患儿家庭倾财求药，更多家庭只能默默等待。

　　国外很多国家，粘多糖的治疗已纳入医保系统；在我国，粘多糖等多种罕见病尚在医保之外。