华东师范大学原研抗癌新药出海 价值1亿美元！

由华东师范大学与复旦大学科研团队共同研发的在抗肿瘤恶病质与增肌领域的临床前小分子原创新药，近期与国际生物制药公司达成了总额为1亿美元的全球权益合作。这一科研成果的成功转化彰显出华东师范大学科研团队在产学研合作中的卓越能力，获得了业内的高度认可和评价。

　　十年磨一“药” 填补全球抗癌药物空白

　　“研究肿瘤治疗方法的人有很多，抗肿瘤药物开发也层出不穷，但对肿瘤患者的并发症和生活质量尚无有效的改善作用。我们研究的是针对大多数肿瘤患者的通用治疗手段。这个领域我已经思考和研究了十年时间。”华东师范大学上海分子治疗与新药创制工程技术研究中心章雄文教授在回答为什么选择在抗肿瘤恶病质领域开展药物研发时说。

　　肿瘤恶病质是各类恶性肿瘤患者的主要并发症，其临床特征是肌肉萎缩、脂肪降解，导致体重显著降低，在病程后期出现多器官衰竭而死亡。肿瘤恶病质的发生不仅削弱了化疗、放疗效果，缩短癌症病人的生存期，同时也严重影响患者的生活质量。

　　“50%-80%的恶性肿瘤患者晚期会发生肿瘤恶病质，这也是导致众多肿瘤患者死亡的主要原因。美国食品药品监督管理局(FDA)至今尚未批准过任何一个特别针对肿瘤恶病质的治疗药物。” 章雄文说。

　　当肿瘤恶病质发生时，血液中的TGF-β家族配体激活骨骼肌细胞膜上的ActRIIB，激活各种形式的蛋白质降解，并抑制蛋白质合成。而团队研发出的新型口服小分子药物，就是一种针对ActRIIB的抑制剂，能阻断这一通路，减少肌肉萎缩，改善握力，缓解肿瘤恶病质症状。这是目前全球唯一公开描述的选择性抑制ActRIIB信号传导的小分子化合物。

　　据介绍，相比传统的大分子抗体药物生产成本高、运输储存条件严苛的情况，小分子抑制剂更适合口服，具有运输和储存方便、稳定性好、膜通透性高等特点，更有利于今后肿瘤恶病质的临床治疗，且预计市场价格仅是传统大分子抗体药物的三分之一，让普通患者也能负担得起。

　　此外，小分子ActRIIB抑制剂还能成为肥胖症药物GLP-1(胰高血糖素样肽-1)的黄金搭档，实现“增肌去脂”。

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